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基因组编辑技术的发展可能带来突破性的基因治疗。基因组编辑使得轻松地敲除或修改目标基因成为可能，而目前使用病毒载体或质粒的基因治疗阻碍了基因替代疗法的修改。使用这些基因组编辑工具的临床开发正在迅速发展。然而，越来越明显的是，存在非预期的基因序列修改或缺失，或插入不需要的基因，或选择具有癌症抑制基因 p53 异常的细胞的可能性；这些不必要的行为在目前的基因治疗中是不可能发生的。日本药品和医疗器械管理局科学委员会汇编了一份关于此类基因组编辑技术的预期方面及其相关风险的报告。本文总结了该讨论的历史，并将关键概念与其他监管机构提供的信息进行了比较。
使用当前技术审查基因治疗产品的各方面情况...
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