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可以再现复杂组织结构的器官正在彻底改变基础研究和再生医学。人体器官是一种从患者干细胞生长的微型器官模型。类器官通常称为“迷你孔”，因为它们的外观和作用类似于实际器官中的组织。类器官保留其原产组织的重要特征和功能，可用于研究疾病的进展和对治疗的反应，例如核黄素和基因治疗。全世界的科学家一直在为各种组织种植三维器官，因为这些类器可以模仿菜肴中的人类发育和疾病。感谢CURE RTD资金，Anai Gonzalez-Cordero博士和Cecilia MEI正在使用悉尼大学的最先进的组织工程平台来开发和研究源自RTD患者细胞的活细胞（也称为诱导的多能干细胞或IPSC）。RTD 2类最常见的两个症状是肌肉无力和视力丧失。与RTD相关的肌肉无力主要是由脊髓和大脑中运动神经元损害引起的，而视力丧失主要是由视神经损害引起的。作为本研究的一部分，正在从RTD患者干细胞中生长活眼（视网膜）和脊柱类器官模型，以研究导致RTD损伤的各种因素和机制，以及它们对基因治疗治疗的反应。基因疗法近年来，科学家已经做出了重要的发现，以解锁基因治疗在治疗疾病方面的巨大潜力。基因疗法取代了引起RTD的突变基因（SLC52A2基因），是阻止RTD疾病进展的潜在治疗选择，并希望扭转已经发生的一些症状和损害。CURE RTD正在为RTD小鼠和IPSC衍生的人类运动神经元的基因治疗提供资金。在这个项目中，病毒载体（AAV9）将slc52a2基因的健康副本带到眼睛，并衍生自RTD患者干细胞的脊髓类器官，以显示治疗的安全性和有效性。所有这些基因疗法项目的总和都是为了证明基因治疗是RTD的有效治疗方法，从而提供了对RTD患者进行人类临床试验的理由。
治疗RTD奖项$ 160000 AUS ANAI博士...
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