机构名称：
¥ 1.0
基因治疗是最有前途的医学领域之一，它有可能迅速推进癌症和遗传性疾病等疑难杂症的治疗。然而，临床转化受到多种药物输送障碍的限制，包括肾脏清除、吞噬作用、酶降解、蛋白质吸收以及细胞内化障碍。此外，成功的治疗需要持续释放药物有效载荷以维持有效的治疗水平。因此，控制和持续释放是一个重要的问题，因为核酸治疗剂的定位和动力学可以显著影响治疗效果。这是一个尚未满足的需求，它要求开发控释纳米颗粒 (NP) 技术，通过延长核酸药物有效载荷的释放来进一步提高基因治疗效果，从而实现持续、长期的基因表达或沉默。在此，我们提出了一种具有持续基因传递特性的聚合物 NP 系统，该系统可以通过自组装使用可生物降解和生物相容性的聚合物合成。 NP 递送系统由聚合物 NP 组成，聚合物 NP 充当药物库，包覆阳离子聚合物/核酸复合物，有助于增强基因有效载荷的保留和延长释放时间。使用绿色荧光蛋白 (GFP) 编码的 DNA 质粒 (pGFP) 作为报告基因，NP 表现出出色的细胞生物相容性和基因递送功效。在 8 天内显示了 pGFP 有效载荷的持续释放。表征和评估了形态、粒度、zeta 电位、pGFP 包封效率等物理化学特性和 pGFP 释放曲线、体外细胞毒性和 Hek 293 细胞中的转染功效等生物学特性。重要的是，NP 介导的 pGFP 持续释放会随着时间的推移产生增强的 GFP 表达。我们期望这种 NP 介导的基因递送系统能够安全、持续地释放各种基于核酸的治疗剂，并应用于基础生物学研究和临床转化。
控制释放杂志 - 研究
主要关键词
相关文件推荐
