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血红蛋白亚基β (HBB) 是一种编码β-珠蛋白指令的基因。β-珠蛋白在血红蛋白的生成中起着重要作用，血红蛋白使红细胞能够携带氧气进入血液。HBB 基因突变会导致多种遗传性血液疾病，特别是β-地中海贫血。β-地中海贫血根据严重程度可导致严重贫血和疲劳。已有研究尝试通过人类患者的慢病毒载体和小鼠模型上的 CRISPR/Cas9 编辑来治疗β-地中海贫血。然而，尚未在临床试验中使用 CRISPR/Cas9 编辑来纠正 HBB 基因。这篇简短的文献综述和研究提案旨在解决有关 HBB 基因的 CRISPR/Cas9 编辑和人类患者体内 β-地中海贫血的基因疗法治疗方面的知识空白。
β-地中海贫血：HBB 的回顾和研究建议
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