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-- 9 场报告（包括 2 场口头报告）的广泛数据突显了科学和临床领导力 -- 马萨诸塞州剑桥，2024 年 2 月 23 日 -- Blueprint Medicines Corporation (Nasdaq: BPMC) 今天宣布了 PIONEER 试验结果，重点介绍了 AYVAKIT® (avapritinib) 对惰性系统性肥大细胞增多症 (ISM) 患者的长期疗效和安全性，以及 BLU-808 的基础临床前数据，BLU-808 是一种在研的高选择性强效口服野生型 KIT 抑制剂。Blueprint Medicines 将报告总共 9 场数据报告，包括 2 场口头报告，反映了该公司长期以来致力于改变肥大细胞疾病患者治疗的承诺。这些数据集将在 2 月 23 日至 26 日于华盛顿特区举行的 2024 年美国过敏、哮喘和免疫学学会 (AAAAI) 年会上公布。“PIONEER 数据显示，长期使用 AYVAKIT 治疗可在各种症状中产生强大而持久的临床疗效，并且具有良好的耐受性安全性，并且随着时间的推移保持了高度的一致性，”Blueprint Medicines 首席医疗官 Becker Hewes 医学博士表示。“这些令人信服的长期数据，加上目前在美国接受治疗的一千多名患者的真实世界经验，表明我们将继续致力于将 AYVAKIT 确立为 ISM 患者的新护理标准。凭借以 AYVAKIT 为基础的 SM 特许经营权，以及扩大和延伸我们与依奈替尼覆盖范围的机会，Blueprint Medicines 正在改变整个疾病谱的治疗方法，并重新定义对患者而言良好控制的含义。” AYVAKIT：对 ISM 患者具有持久的症状影响和良好耐受的安全性 PIONEER 试验的长期数据显示，AYVAKIT 在 24 周时对所有症状领域（皮肤、胃肠道、神经认知）均产生了显著改善，且获益可持续至 48 周。此外，在试验盲法部分接受安慰剂治疗的患者在转用 AYVAKIT 后症状得到快速且持久的改善。症状改善通过经过验证的惰性系统性肥大细胞增多症症状评估表 (ISM-SAF) 进行评估。在使用 AYVAKIT 治疗 48 周后，35% 的患者减少或停止使用最佳支持治疗药物。截至更新数据截止时，试验盲法部分中最后一名接受 AYVAKIT 治疗的患者已到达 48 周时间点。患者随访中位数为 18 个月，AYVAKIT 的安全性与之前报告的 6 个月安慰剂对照试验结果一致，未观察到新的安全性信号。大多数不良事件 (AE) 为轻度或中度（1-2 级），最常见的治疗相关 AE（≥5%）为外周水肿、头痛、眶周水肿和恶心。导致停药的治疗相关 AE 发生率仍然很低（3%）。
Blueprint Medicines 重点介绍 AYVAKIT® (avapritinib) ...
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