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CRISPR/Cas 技术为治疗多种疾病（包括癌症和遗传疾病）提供了一种有希望的方法。尽管 CRISPR/Cas 具有巨大潜力，但将其转化为有效的体内基因治疗仍面临挑战，这主要是因为需要安全高效的递送机制。FDA 批准用于 RNA 递送的脂质纳米颗粒 (LNP) 也显示出递送 CRISPR/Cas 的潜力，能够有效地用单个向导 RNA 包裹大型 mRNA 分子。然而，实现体内精确靶向仍然是一个重大障碍，需要进一步研究优化 LNP 配方。人们正在探索增强特异性的策略，例如修改 LNP 结构和加入靶向配体，以改善器官和细胞类型的靶向性。此外，碱基和主要编辑技术的开发带来了潜在的突破，可提供精确的修改而不会产生双链断裂 (DSB)。主要编辑，尤其是通过靶向 LNP 递送时，有望安全准确地治疗各种疾病。本评论评估了使用
临床应用 先进药物输送
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