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复发是接受异基因造血干细胞移植 (HCT) 治疗 AML 患者的主要死因。减少复发的策略包括造血干细胞移植后针对白血病的维持疗法，但这些策略大多无效。GO (Mylotarg TM ) 是一种抗 CD33 抗体药物偶联物，获准用于 AML，但其使用受到肝毒性和对 CD33+ 正常血细胞的靶向、非肿瘤造血毒性的限制，导致严重的血细胞减少症，尤其是在造血干细胞移植后。Tremtelectogene empogeditemcel (trem-cel；以前称为 VOR33) 是一种造血干细胞和祖细胞产品，由匹配供体的 CD34+ 细胞制成，并通过 CRISPR/Cas9 基因编辑删除 CD33。Trem-cel 的开发是为了保护正常造血细胞免受 CD33 靶向疗法的影响，并允许专门针对残留的 CD33+ 白血病。
616.急性髓系白血病
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