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摘要 药物再利用有可能为不同群体的患者提供具有既定安全性的药物。大量的例子表明,人们发现了现有分子的新用途,这些分子通常是偶然发现的,或者是与药物特定作用机制相关的有针对性的研究工作。药物研究新方法的必要性以及大数据存储库及其相应分析技术的进步引发了药物再利用系统方法的发展。许多新的计算技术已经出现,以促进系统性再利用筛选,无论是在实验环境中还是通过计算机模拟。有效的药物再利用管道需要强大的理解力、技能和坚实的实验框架,以整合分子数据和临床开发专业知识。本综述概述了各种系统性再利用方法,并探讨了该领域的关键参与者。战略合作对于提高将现有分子再利用用于新适应症的成功率至关重要。本综述还研究了药物再利用作为制药公司采用的药物开发策略的利弊和挑战。简介 将现有药物或候选药物重新用于之前未曾指征的新疗法或医疗状况称为药物再利用。它最初是为了治疗另一种疾病而创建的。有些人称之为一个无法预见的、偶然的过程。通常,具有已证实的人类安全记录的药物也会针对其预期用途以外的特定疾病进行测试和生产。(1)通过绕过药物开发过程并直接进行临床前和临床试验,这种方法降低了风险和成本。 药物再利用是制药行业的一个重要方面,近年来在研究人员和行业参与者中引起了很大的关注。它本质上意味着为成功和不成功的药物寻找新的应用和适应症。相对而言,这比实验性药物发现更可靠,成本更低。(2)实验性药物发现的目标很少,而且这个过程成本高、耗时且危险。因此,已经开发出许多计算机技术,这些技术可以使用现成的高通量数据评估数十万种药物的重新定位。然而,目前发表的文献缺乏对当代计算药物重新定位技术的全面和最新研究。(3)无需具体确定作用机制,重新定位可以帮助根据其表型优势发现新药。临床前动物模型可用于直接评估这一点,研究和临床应用可以从这些发现中受益更多。它可能会直接进入 II 期临床试验。重新利用的药物有一点失败的风险。与常规发现相比,重新利用药物在降低开发成本和加快上市时间方面具有显著优势。

药物再利用及其各种方法

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