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治疗上的miRNA提出了挑战和机遇。因为它们在全球范围内调节基因表达会改变miRNA活性，这可能会恢复疾病状态的正常细胞功能。但是，一个miRNA可以针对数百个mRNA的miRNA网络的复杂性意味着治疗策略必须高度具体，以避免意外后果。一种方法是开发合成miRNA模拟物或抑制剂。miRNA类似物的设计是为了增加癌症等疾病中表达的miRNA的表达，而miRNA抑制剂可用于阻断过表达的miRNA的活性。研究这些基于miRNA的疗法的临床试验仍处于早期阶段，但作为治疗靶标的miRNA的潜力仍然很重要。研究这些基于miRNA的疗法的临床试验仍处于早期阶段，但作为治疗靶标的miRNA的潜力仍然很重要。
microRNA：基因表达的关键调节剂及其治疗潜力。
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