机构名称：
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治愈：CF 的治愈是指对 CF 患者干细胞中的 DNA 进行永久性的修正，这可以通过基因编辑或整合基因疗法实现。需要重新给药的临时疗法（如 RNA 疗法和非整合基因疗法）不被视为治愈。由于 CF 会影响体内的多个器官，因此 CF 的治愈需要全身给药（全身）。一旦治愈，人体内细胞将永久具有制造功能性 CFTR 蛋白的能力；然而，治愈不会逆转现有的器官损伤。
CF 基因治疗：关键术语表
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