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CRISPR相关蛋白9(CAS9)是RNA引导的DNA核酸酶,是Pyogenes链球菌CRIS-CRISPR-antivirAniviral免疫系统的组成部分,可提供针对外肌小体遗传材料的适应性免疫。CRISPR抗病毒作用的机制涉及三个步骤:(i)宿主细菌获取外国DNA; (ii)CRISPR RNA(CRRNA)的合成和成熟,然后形成RNA-CAS核酸酶 - 蛋白质复合物; (iii)通过宿主细菌获取外源DNA;该络合物识别出外源DNA,并通过CAS核酸酶活性通过裂解而定向干扰。II型CRISPR/CAS抗病毒免疫系统为精确的基因组编辑提供了强大的工具,并具有特定调节基因和治疗应用的潜力。必须在细胞中引入或表达CAS9蛋白和引导RNA(包括CRRNA和反式激活CRRNA(tracroRNA)之间的融合)。导向RNA的5'末端的20个核苷酸序列将Cas9引导到特定的DNA靶位点。因此,可以“编程” Cas9以在体外以及细胞和生物中切割各种DNA位点。CRISPR/CAS9基因组编辑工具已用于包括小鼠和人类细胞在内的许多生物中。研究表明,CRISPR可用于在啮齿动物和灵长类动物胚胎干细胞中产生突变等位基因或报告基因。

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