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真核细胞中当前的基因编辑方法仅限于单基碱基编辑或小的DNA插入和缺失，并且在大型DNA货物的交付时仍会受到意外永久效应和重大挑战的影响。在这里，我们描述了剪接编辑，这是一个可通过可编程插入或替换大RNA段来校正基因转录本的可推广平台。通过将CRISPR介导的RNA靶向与内源性细胞RNA刺激机制相结合，剪接编辑可以有效，精确和可编程的大规模编辑基因靶标，而无需DNA裂解或刺激。RNA测序和剪接蛋白质产物的测量确认，剪接编辑可实现有效的特定靶向RNA和蛋白质校正。我们表明，基于在这项工作中发现和表征的新型微型RNA靶向CRISPR-CAS系统的剪接编辑器可以包装以有效地传递到人类细胞，并影响多个目标和细胞系之间的不同类型的编辑。通过在单个可逆步骤中同时编辑数千个基础，剪接编辑可以扩大具有较大等位基因多样性的单基因疾病的可治疗疾病人群，而无需永久的DNA编辑效应。
使用CRISPR- ...
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