摘要:视网膜母细胞瘤蛋白 1 (RB1) 由 30 多年前发现的肿瘤抑制基因编码。几乎所有有丝分裂信号都通过抑制 RB1 蛋白的功能来促进细胞周期进程,这种抑制是通过由细胞周期蛋白-CDK 复合物介导的单磷酸化和随后的过度磷酸化来实现的。RB1 功能的丧失会导致有限类型的恶性肿瘤(包括视网膜母细胞瘤和小细胞肺癌)的发生。在大多数人类癌症中,RB1 功能在肿瘤进展过程中通过各种机制受到抑制。后者导致获得导致恶性进展的各种表型。参与此类表型变化的 RB1 靶向分子是癌症治疗的良好来源。事实上,已经提出了多种针对 RB1 缺失的新疗法。特别是,抑制多种有丝分裂激酶似乎与 RB1 缺乏有关。最近一项研究关注的是经常与 RB1 一起被删除的邻近基因,该研究揭示了 RB1 缺乏的癌症存在药理学靶向脆弱性。本文我们总结了目前对针对癌症中 RB1 功能或基因组畸变的可能治疗方法的理解。