原发性脑肿瘤或脊髓肿瘤是始于脑或脊髓的肿瘤,脑肿瘤占中枢神经系统(CNS)所有原发性肿瘤的85 – 90%,是全球第十大死亡原因(Ostrom et al., 2020)。最常见的恶性脑和其他中枢神经系统肿瘤是源自星形胶质细胞的胶质母细胞瘤(GBM)(占所有肿瘤的14.5%)。患有GBM的患者的中位生存期仅为8个月。目前,新诊断的GBM的标准治疗是手术,其次是放疗和口服化疗,中位生存期可延长至14个月。FDA已批准抗胶质瘤治疗药物,包括替莫唑胺(Esteller et al., 2000; Hegi et al., 2004),一种DNA烷基化试剂,常与放射治疗一起使用;贝伐单抗是一种抑制血管内皮生长因子 (VEGF) 的人类单克隆抗体,与化疗联合使用与患者的长期生存率有关 ( Vredenburgh 等,2007 ;Miller 等,2008 )。尽管付出了大量的努力,但总体生存率并没有随着时间的推移而发生显著变化 ( Delgado-Lopez 和 Corrales-Garcia,2016 )。迫切需要开发更多创新疗法来推进 GBM 管理。GBM 的治疗面临许多挑战 ( Delgado-Lopez 和 Corrales-Garcia,2016 ;Anjum 等,2017 )。肿瘤向健康组织扩散和浸润限制了手术的可行性,放疗和化疗的预后也很差。 GBM 具有显著的肿瘤间和肿瘤内基因组异质性,一些肿瘤细胞可能对特定疗法有良好的反应,而另一些肿瘤细胞可能根本没有反应。肿瘤细胞的快速增殖和耐药性增加了治疗的难度。最重要的是,血脑屏障 (BBB),中枢神经系统的保护屏障
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