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目前，有 3,649 种疗法处于临床前和预注册阶段。在转基因细胞疗法中，CAR-T 细胞疗法继续占据主导地位，占比 49%，其中 98% 是针对癌症适应症开发的。在针对罕见疾病开发的非转基因细胞疗法中，63% 是针对非肿瘤罕见疾病，包括急性呼吸窘迫综合征、移植物抗宿主病和肌萎缩侧索硬化症。在基因治疗方面，肿瘤和罕见疾病仍然是总体和临床发展的首要领域。与前三个季度相反，针对非肿瘤适应症的基因治疗试验比例自第二季度以来增加了 16%，达到 27%。
细胞、基因和 RNA 治疗前景
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