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有关技术有效性和安全性的证据：杜钦肌营养不良（DMD）是一种罕见的，神经退行性和进行性遗传疾病，导致全球肌肉力量的丧失，随着3月份的能力丧失，肺功能降低，肺功能降低和生存率降低。这是与X染色体相关的隐性性营养不良。临床上，脱孔的恶化发生在生命的头十年，导致轮椅依赖性，这通常在青春期早期发生。无力最终在上肢，呼吸道和心脏肌肉中发展，导致呼吸道或心脏衰竭以及生命第二至第四十年之间的死亡。标准治疗涉及使用皮质类固醇，具有延迟运动损失和肺功能丧失的良好好处，但具有适度的效率，因为它不能阻止这种疾病的进展，该疾病的进展是严重的，并且保留了预后，除了严重的不良事件以用于其长期使用。In addition to corticotherapy, genetic therapies involving Exon jump (Eteplisen, Golodirsen, Viltolarsen), premature termination codon reading (attacking) or microdistrophin transgens delivered by adeno -associated viruses (AAV) -Relandistrogestrogestogestrogemosmarvovec -are approved in some countries for treatment for treatment. DMD。 这些疗法会增加肌营养不良蛋白的表达，但尚未确定临床益处。 尽管它产生了微分蛋白蛋白，但尚未建立Delandistrogestroge moxeparvovec的临床益处。In addition to corticotherapy, genetic therapies involving Exon jump (Eteplisen, Golodirsen, Viltolarsen), premature termination codon reading (attacking) or microdistrophin transgens delivered by adeno -associated viruses (AAV) -Relandistrogestrogestogestrogemosmarvovec -are approved in some countries for treatment for treatment. DMD。这些疗法会增加肌营养不良蛋白的表达，但尚未确定临床益处。尽管它产生了微分蛋白蛋白，但尚未建立Delandistrogestroge moxeparvovec的临床益处。delandistrogestroge moxeparvovec是一种与特定肌肉MHCK7启动子控制的转基因相关的病毒capsid（AAVRH74），该转基因在特定的肌肉MHCK7启动子的控制下编码了微育蛋白蛋白；它旨在提供微分蛋白的转基因对骨骼和心脏肌肉。治疗，用于治疗DMD范围的男孩，年龄在四到五岁，在DMD基因中具有致病性变异。FDA批准是基于在两个小测试中证明的微分蛋白产生增加的部分结果。在一项研究（n = 41）中，DMD门诊儿童中17个功能运动技能项目的评估量表的功能结果没有改善。与安慰剂组相比，Delandistrogesphepravovec组的量表得分的平均变化（1.7对0.9）在统计学上没有显着意义。在亚组分析中，自从DelandistrogeStroge Moxepavovec指定的四到五年的儿童功能量表得分开始以来，平均变化的改善有所更高，尽管与安慰剂相比（4.3 ves 1.9），尽管六到七岁（-0.2 ves-0.2 ves-0.5 victus 0.5）之间没有差异。
技术注释194517
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