摘要:遗传疾病在维持与这些疾病的人们保持良好的生活质量方面存在着巨大的障碍。通常,患者认为治疗症状不足,这可能会对体内产生有害影响。通过基因工程,科学家利用了定期短的alindromic重复(CRISPR) - 相关蛋白(称为Cas9)来处理问题的根源。CAS9蛋白通常与指导RNA或核糖核蛋白复合物(RNP)代码,以确保靶向遗传工具的靶向递送以及限制o效应的影响。本文概述了通过封装纳米颗粒将Cas9封装和交付给人体所需位置的当前进展。使用CAS9系统允许进行基因编辑时必须考虑几个因素。材料选择对于保护交付矢量的有效载荷至关重要。当前的文献表明,脂质和聚合物的纳米颗粒作为CAS9的递送容器表现出最大的潜力。脂质纳米颗粒在诊所中的基于聚合物的纳米颗粒大大超过了聚合物可能引入的好处。在开发可翻译系统时,尚未考虑与CAS9交付有关的因素在此观点中突出显示。CAS9的适当功能取决于维持适当的内部环境;但是,文献中存在有关这些最佳条件的差距。CAS9蛋白,代码分子和输送车辆的电荷之间的相互作用可能会影响发生基因编辑的效果。虽然目前尚不确定纳米颗粒及其对CAS9的效果的内部电荷,但由于其足够的尺寸,可修改的外部电荷,并且能够进行调整,目前纳米颗粒目前是Cas9蛋白的理想输送方法。总体而言,迄今为止,发现基于阳离子的脂质/聚合物纳米颗粒系统的前景最多。通过了解其他系统的成功,可以开发可翻译的,基于聚合物的交付车。
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