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摘要：中枢神经系统疾病曾占据制药行业研发组合的很大一部分，但多年来在主要制药产品线中却只占很小一部分，这主要是因为靶标验证、有效转化模型和临床试验设计方面存在大量挑战。不幸的是，研发兴趣的下降与医疗需求的增加同时发生，部分原因是其他慢性疾病的成功治疗导致总体寿命延长，同时与衰老相关的疾病患病率也更高。尽管基因疗法和抗体具有潜力，尤其是在备受期待的抗淀粉样蛋白领域，但针对大脑的药物的主要形式仍然是传统的小分子，这显然是由于有效分布到相关脑区所面临的额外挑战。然而，考虑到疾病负担的不断增加，先进的治疗方法正在与改进的给药方式同步开发。因此，最初仅限于全身适应症的方法现在正在被积极探索用于治疗一系列中枢神经系统疾病——其中重要的一类包括蛋白质降解技术。
中枢神经系统靶向蛋白质降解剂 - -ORCA
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