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异双功能蛋白降解剂，例如蛋白水解靶向嵌合体 (PROTAC) 蛋白降解剂，是一种新型治疗方式，利用细胞的天然蛋白降解机制（即泛素-蛋白酶体系统）选择性地靶向参与疾病发病机制的蛋白并进行清除。与传统上用于癌症治疗的小分子抑制剂相比，蛋白降解剂具有多项潜在优势，包括其事件驱动（而非占用驱动）药理学，允许亚化学计量药物浓度发挥作用，其能够反复作用并靶向多个目标蛋白副本，以及其靶向以前被认为“无法用药”的非酶蛋白的潜力。继蛋白质降解剂设计方面的众多创新和临床前模型中的严格评估之后，蛋白质降解剂于 2019 年进入临床试验阶段。目前，有 18 种蛋白质降解剂处于 I 期或 I/II 期临床试验阶段，涉及各种肿瘤类型的患者，其中一种的 III 期试验将于 2022 年开始。这些研究的首批安全性、有效性和药代动力学数据正在逐渐显现，尽管还需要更多的证据，但蛋白质降解剂作为癌症疗法显示出了良好的活性。在此，我们回顾了蛋白质降解剂开发的进展、支持其进入临床研究的临床前研究、患者中蛋白质降解剂的可用数据以及这类新药物的未来发展方向。
蛋白质降解剂进入临床——一种新的癌症治疗方法
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