机构名称：
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Cas9 是一种 RNA 引导的核酸内切酶，通过相关引导 RNA (gRNA) 与其靶基因座之间的互补性将其引导至特定 DNA 序列 1,2 。Cas9 可以通过 gRNA 引导至几乎任何任意序列，只需要靠近靶标的短原型间隔区相邻基序 (PAM) 位点 3–5 。通过突变分析，已经生成了缺乏核酸内切酶活性但仍保留与 DNA 相互作用能力的 Cas9 变体 2,6,7 。这些核酸酶无效 (dCas9) 变体随后被用效应结构域（例如转录激活结构域 (AD)）功能化，使 Cas9 能够用作转录水平细胞编程的工具 6,8–10 。在天然染色体环境下对特定靶标进行强有力的表达诱导编程的能力将为无数应用提供变革工具，包括开发治疗干预、基因筛选、激活内源性和合成基因回路、以及诱导细胞分化 11-13 。
高效的Cas9介导的转录编程
主要关键词
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