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体内基因工程最近显示出具有不断增长的疾病的新型有效治疗的巨大潜力，最近几种体内基因治疗产品的营销授权也见证了。体内基因工程既包括病毒载体介导的基因转移，也包括最近开发的基因组/表观基因组编辑策略，只要它们直接用于患者。在这里，我们首先回顾了商业可用或临床发育中最先进的体内基因疗法。然后，我们强调要克服的主要挑战，要全部和广泛利用体内基因疗法作为新药物，讨论了解决这些方法的一些方法，重点是将神经系统和肝脏作为范式实例。
体内基因治疗肝脏和神经系统体内基因治疗肝脏和神经系统
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