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自从大约 50 年前发现以来，复制缺陷型、无致病性、几乎无处不在的单链腺相关病毒 (AAV) 就变得越来越重要。它们独特的生命周期和病毒-细胞相互作用促使重组 AAV 成为理想的基因医学工具，并已发展成为有效的商业化基因疗法。AAV 的一个显着特性是它们能够精确编辑基因组。与所有当前的基因组编辑平台相比，AAV 专门利用高保真同源重组 (HR) 途径，不需要外源核酸酶来预先切割基因组 DNA。总之，这可以实现高度精确的编辑结果，既能保持基因组完整性，又不会在目标位点掺入插入/缺失突变或病毒序列，同时也消除了脱靶基因毒性的可能性。发现干细胞衍生的 AAV (AAVHSC) 能够介导精确而有效的 HR，具有较高的靶向准确性和高效率。AAVHSC 编辑在体内有丝分裂后细胞和组织中有效发生。此外，AAV 还具有内在传递机制的优势。因此，这种独特的基因组编辑平台在纠正与疾病相关的突变而不增加突变负担方面具有巨大的前景。本综述将重点介绍直接 AAV 介导的基因组编辑的独特属性及其潜在的作用机制。
重组AAV在精准基因组编辑中的作用
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