机构名称：
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并表征重组 MAD7 以用于我们 iPSC 基因编辑平台中的核糖核蛋白 (RNP)。我们的工艺产生的蛋白质在配制后在溶液中是均质和单体的。此外，通过生物物理和功能表征测量，蛋白质稳定性在 -8080 C 下保持 6 个月。重组产生的 MAD7 的活性在 iPSC 中多个基因座的敲除 (KO) 和同源定向修复 (HDR) 效率方面与 Cpf1 相当。我们已经生成并测试了针对基因组中不同位点的多个 gRNA，并证明 MAD7 不会引起任何结构异常，这通过正交遗传表征测定确定。数据表明，重组 MAD7 CRISPR 核酸酶可以有效表达、纯化和配制，从而能够将哺乳动物细胞稳健而精确地改造为核糖核蛋白 (RNP)。我们目前正在使用我们的 MAD7 优化工艺来生成 MAD7 RNP，以便对具有多个基因编辑的治疗性 iPSC 衍生的 NK 和 T 细胞候选产品进行基因工程改造。Hunter Hoffman、Jill M. Carton、Buddha Gurung、Justin Bianchini、Shelby Keating、Michael F. Naso、Luis Borges
使 ipsc 衍生细胞疗法的设计成为可能...
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