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近年来，基因治疗已成为视神经损伤 (ONI) 的重要治疗方法，并在动物模型中取得了长足进步。ONI 的特征是视网膜神经节细胞 (RGC) 和轴突的丧失，可引起瞳孔对光反射异常、视野缺损甚至视力丧失。由于眼睛具有很高的可及性和一定的免疫特权，因此是基因治疗的天然靶器官。因此，正在进行许多基因治疗试验，以治疗青光眼等眼部疾病。本综述旨在介绍 ONI 基因治疗的研究进展。具体来说，我们关注基因治疗在阻止神经退行性疾病进展和保护 RGC 和轴突方面的潜力。我们涵盖了基因治疗的基本信息，包括基因治疗的分类，特别关注基因组编辑治疗，然后介绍常见的编辑工具和载体工具，如成簇的规律间隔的短回文重复序列 (CRISPR) -Cas9 和腺相关病毒 (AAV)。我们还总结了脑源性神经营养因子 (BDNF)、睫状神经营养因子 (CNTF)、磷酸酶张力蛋白同源物 (PTEN)、细胞因子信号转导抑制因子 3 (SOCS3)、组蛋白乙酰转移酶 (HAT) 和其他重要分子在视神经保护中的作用的进展。然而，基因治疗仍面临许多挑战，例如错位和突变、AAV 的免疫原性、所需时间和经济成本，这意味着在考虑进行临床试验之前需要解决这些问题。
利用基因治疗保护视神经
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