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抽象基因疗法是一种有希望的治疗威胁生命疾病的治疗方法。尽管通过基因治疗观察到了临床改善，但对用于基因递送的载体的先天或适应性反应可能会影响治疗效率并导致不良反应。血栓形成微型血管病（TMA）是一种血栓形成，具有血小板减少症综合征（TTS），其特征是微血管性溶血性疾病贫血，血小板减少症，血小板减少症和小血管咬合，被称为几种药物，被据报道，这些药物已被据报道，这是一种反向事件的eDeno-ande and ana araw sass-aby-nater nare ana a a a a a a a a a a a a a a a a.tma包括一组异源性疾病，其分类和强调机制仍然不确定，并且仍然缺乏经过验证的生物标志物。识别TMA预测因子（例如载体剂量和患者特征）是迫切需要在基于AAV的基因治疗给药前后识别处于危险中的患者。本综述旨在探索在TMA较大背景下与基于AAV的基因疗法相关的TMA文献（即溶血性尿毒症综合征，血小板性血小板减少性紫癜和其他与药物相关的TMA）。Considering the wide attention recently gained by another TTS associated with a non-gene therapy viral platform (adenovirus, AV COVID-19 vaccine), namely vaccine-induced immune thrombocytopenia and thrombosis (VITT), AAV gene therapy – related TMA mechanisms will be discussed and differentiated from those of VITT to avoid recency bias and favor a correct positioning of these two recently emerged与药物相关的TT的异源组中的综合征。最后，审查将讨论提高安全性并优化基于AAV的基因疗法的策略，该基因疗法正在成为一种有效的治疗选择，用于不同，严重且通常是孤儿。
从VITT到AAV基因治疗与相关的血栓
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