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细胞和基因治疗科学继续发展,并将为市场带来更多创新的产品。对于患者获得这些创新疗法,还需要创新政策。虽然美国目前在获得可以预防,缓慢或阻止疾病进展的医疗干预措施方面面临着一系列障碍,但细胞和基因疗法代表了解决健康状况和疾病从姑息治疗的临床选择的转变。政策环境将需要以几种方式适应存在的不同临床选择基因治疗产品以及这些疗法的较高初始价格。将三个相互关联的改编将是确保患者访问的基础:1)居中患者和家庭意见,2)适当评估价值,3)创建新的付款模型。

基因治疗对神经病和罕见疾病的承诺

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