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重组腺相关病毒 (AAV) 载体是用于体内基因治疗的主要运载工具。抗 AAV 抗体 (AAV Abs) 可以与基于 AAV 的基因治疗 (GT) 的病毒衣壳成分相互作用。因此，已存在 AAV Abs 的患者（血清阳性患者）通常会被排除在 GT 试验之外，以防止治疗不太可能受益的患者或不良事件风险可能高于治疗益处的患者。相反，应避免不必要地排除未满足医疗需求的患者。相反，如果需要选择患者，则应进行风险-效益评估，权衡血清阳性的潜在风险与疾病严重程度和可用的治疗方案，以推动决策。患者选择的检测方法必须根据其预期用途进行验证，并遵循适当实验室的诊断检测国家法规/标准。在本综述中，我们总结了当前的患者选择过程，包括检测截止标准和相关的检测验证方法。我们进一步考虑了支持相应 GT 市场授权的体外诊断测试开发的监管要求。
用于基因治疗的预先存在的抗体检测
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