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摘要 RAG1 或 RAG2 缺陷引起的严重联合免疫缺陷 (SCID) 是一种遗传决定的免疫缺陷，其特征是 T 和 B 淋巴细胞几乎不存在。除非接受造血干细胞移植 (HSCT) 治疗，否则 RAG 缺陷患者会在生命早期死于严重感染。然而，造血干细胞移植存在移植物抗宿主病的风险。此外，据报道，未经处理的造血干细胞移植后，移植物失败率高，免疫重建不良。RAG 基因的表达受到严格调控，使用异源启动子进行基因治疗的临床前尝试导致了有争议的结果。使用患者来源的诱导性多能干细胞 (iPSC) 和体外人工胸腺类器官系统作为模型，我们在此证明基因编辑可将 RAG2 缺陷细胞的 T 细胞分化潜能恢复到正常水平，并产生多样化的 T 细胞库。这些结果表明，有针对性的基因编辑可能代表一种纠正这种免疫缺陷的新型治疗选择。
基因编辑拯救 RAG2 的体外 T 细胞发育......
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