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临床试验是旨在寻找安全有效的预防、检测或治疗疾病方法的医学研究。一些临床试验正在测试通过改变患者的遗传物质来治疗疾病的方法。这些被称为基因疗法，它们通常通过将有缺陷基因的健康副本添加到患者的细胞中来发挥作用。将来，这些技术可能允许医生通过将基因插入患者细胞而不是使用药物或手术来治疗疾病。除了用健康副本替换突变基因外，研究人员还在测试其他方法。他们正在灭活或“敲除”功能不正常的突变基因。他们还将新基因引入体内以帮助对抗疾病。尽管基因疗法是许多罕见疾病的一种有前途的新治疗选择，但该技术仍在研究中，以确保其安全有效。
当前和正在进行的基因治疗临床...
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