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CRISPR 基因组编辑是一种很有前途的转化研究工具，但可能会导致不良的编辑结果，既可能在编辑的位点上命中目标，也可能在其他基因组位点上脱靶。在这里，我们研究了通过同源定向修复 (HDR) 和使用非同源末端连接 (NHEJ) 的基因编辑插入疾病相关突变后，人类干细胞中有害的靶向效应 (OnTE) 的发生情况。我们在多达 40% 的编辑克隆中发现了逃避标准质量控制的大型单等位基因基因组缺失和杂合性缺失。为了可靠地检测此类事件，我们描述了简单、低成本且广泛适用的定量基因分型 PCR (qgPCR) 和基于单核苷酸多态性 (SNP) 基因分型的工具，并建议将它们用作编辑后的额外质量控制。这将有助于确保编辑位点的完整性并提高 CRISPR 编辑的可靠性。
检测 HDR 后的有害靶向效应 - ...
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