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信使核糖核酸（mRNA）的治疗用途为对抗多种无法治愈的疾病带来了巨大希望。最近生物技术和分子医学的快速发展使得通过引入mRNA作为疫苗或治疗剂，几乎可以在人体内生产任何功能性蛋白质/肽。这代表着一个新兴的精准医学领域，在预防和治疗许多难治性疾病或遗传性疾病方面具有巨大前景。此外，体外转录的mRNA已实现程序化生产，与传统方法相比，它更有效、设计和生产速度更快、更灵活、更具成本效益。基于这些非凡的优势，mRNA疫苗具有对大规模传染病爆发（例如目前造成破坏的COVID-19大流行）做出最迅速反应的特点。提高mRNA的稳定性、免疫原性、翻译效率和递送系统，以实现高效、安全的递送一直是科学家们的愿望。令人兴奋的是，随着分子生物学、RNA 技术、疫苗学和纳米技术的快速、惊人的成就，这些科学梦想已逐渐实现。在这篇综述中，我们全面描述了基于 mRNA 的疗法，包括其原理、制造、应用、效果和缺点。我们还强调了 mRNA 优化和递送系统在成功的 mRNA 疗法中的重要性，并讨论了将这些工具开发为强大而多功能的工具以对抗许多遗传、传染病、癌症和其他难治性疾病的关键挑战和机遇。
基于 mRNA 的疗法：对抗疾病的强大而多功能的工具
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