摘要:胆管癌 (CCA) 预后不良。CCA 患者的中位生存期从诊断开始不到 2 年,全球 5 年生存率仅为 10%。传统上,无法切除的晚期 CCA 的一线化疗药物为吉西他滨加顺铂。近年来,由于创新的下一代测序技术,精准医疗已成为主流的癌症治疗方法。在 CCA 中发现了几种基因改变,包括突变、基因融合和拷贝数变异。在这篇综述中,我们总结了目前对 CCA 基因分析和 CCA 靶向治疗的理解。由于 CCA 的高度异质性、肿瘤微环境因素和肿瘤生物学的复杂性,目前仅 pemigatinib、infigratinib、ivosidenib、larotrbctinib 和 entrectinib 被批准用于治疗成纤维细胞生长因子受体 2 基因 (FGFR2) 融合、异柠檬酸脱氢酶基因 (IDH1) 突变和神经营养因子受体酪氨酸激酶基因 (NRTK) 融合的 CCA 患者。其他靶向疗法,包括其他 FGFR2 抑制剂、PI3K/AKT/mTOR 抑制剂和 BRAF 定向靶向疗法,已被讨论用于治疗 CCA,免疫检查点抑制剂,特别是 pembrolizumab,可以用于治疗微卫星不稳定性高的肿瘤患者。CCA 治疗的精准医学疗法需要进一步改进,并讨论已获批和潜在的 CCA 靶向疗法。
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