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基因治疗是一个快速发展的医学领域，目前有数百项早期临床试验和大量临床前研究正在进行中。基因组编辑 (GE) 现在是实现基因校正稳定治疗效果的一项越来越重要的技术，造血细胞是开发多种遗传性疾病、感染和癌症新疗法的关键目标细胞群。通过在基因组 DNA 的特定位置引入双链断裂 (DSB)，GE 工具可以敲除所需基因，或者在提供适当的修复模板的情况下敲入治疗基因。目前，GE 介导的敲入方法的效率有限。人们付出了大量的努力来改进 GE 核酸酶蛋白的参数和相互作用。然而，新出现的数据表明，修复模板的最佳特性可能在敲入机制中发挥重要作用。虽然病毒载体（以 AAV 为例）作为供体模板载体在许多临床前试验中仍然是主流，但非病毒模板（包括质粒和线性 dsDNA、长 ssDNA 模板、单链和双链 ODN）是一种有前途的替代方案。此外，调整所选模板的编辑条件以及其结构、长度、序列优化、同源臂 (HA) 修饰对于实现具有良好安全性的高效基因敲入可能至关重要。本综述概述了 GE 介导的治疗性基因校正模板优化的最新进展。
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