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基因治疗是一种有前途的治疗策略,旨在用健康的基因修复或替代有缺陷的基因,以预防和治疗遗传疾病。有7000种影响全球超过3.5亿儿童的遗传疾病,而这些疾病中只有5%可以接受治疗。[1]。突破性事件在1990年代首次成功的临床试验和2012年Glybera的批准标志着[2]。基因疗法在治疗各种疾病,从肌肉营养不良和神经系统疾病到血液疾病和罕见遗传疾病方面显示出希望。通过传递故障基因的功能副本,这种方法具有治疗以前无法保育的条件的潜力[3]。近年来,通过成功的临床试验,精制媒介技术和其他复杂的输送系统,基因治疗已取得了迅速的进步。这表明基因疗法可以彻底改变医学。但是,基因治疗仍然面临着诸如高成本,监管障碍,道德问题,长期疗效和安全性等挑战[4]。本综述概述了基因疗法的最新进展,重点是批准的药物及其临床应用。该评论涵盖了各个医学领域的认可基因疗法的范围,包括罕见的遗传疾病,肿瘤学和遗传疾病。通过检查这些批准的疗法,我们旨在强调将基因疗法研究转化为临床实践的切实进步。

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