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辉瑞罕见病项目目前专注于单基因变异疾病,如血友病 A、血友病 B 和杜氏肌营养不良症 (DMD)。同时,我们正在通过临床前研究建立强大的产品线,研究内分泌/代谢疾病(如威尔逊病)和神经系统疾病(如弗里德赖希共济失调、Dravet 综合征和肌萎缩侧索硬化症 (ALS))的潜在治疗方法。iv

辉瑞与基因治疗:

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