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神经退行性，神经发育和神经精神疾病是最大的公共卫生挑战之一，因为许多人缺乏调整疾病的治疗方法。缺乏有效疗法的主要原因是我们对病因和细胞机制的有限理解。全基因组关联研究正在提供越来越多的疾病相关遗传变异的目录。下一个挑战是阐明这些变体如何引起疾病，并将这种理解转化为疗法。本综述描述了最近开发的基于CRISPR的功能基因组学方法如何发现神经系统疾病中的疾病机制和治疗靶标。使用CRISPR干扰（CRISPRI）和CRISPR激活（CRISPRA），可在实验疾病模型中使用细菌CRISPR系统来编辑基因组并控制基因的表达水平。这些遗传扰动可以在大规模平行的遗传筛选中实施，以评估人类细胞的功能后果。CRISPR筛选与诱导的多能干细胞（IPSC）技术相结合，该技术能够推导分化的细胞类型，例如神经元和神经胶质，以及来自从患者获得的细胞的脑器官。基于疾病相关的基因表达变化的基于CRISPRI/CRISPRA的建模可以确定因果变化。遗传修饰者筛查可以阐明疾病机制，细胞类型选择性脆弱性的因果决定因素，并确定治疗靶标。
基于CRISPR的功能基因组学用于神经系统疾病 在双向脑计算机界面中，升华和无效的投影作为伪影刺激的伪影抑制方法
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