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我们设计了一种独特的纳米胶囊，可高效地将单个 CRISPR-Cas9 封装、非侵入性脑递送和肿瘤细胞靶向，为胶质母细胞瘤基因治疗提供了一种有效且安全的策略。我们的 CRISPR-Cas9 纳米胶囊可以通过将单个 Cas9/sgRNA 复合物封装在谷胱甘肽敏感聚合物外壳中来简单制造，该外壳包含双重作用配体，可促进 BBB 渗透、肿瘤细胞靶向和 Cas9/sgRNA 选择性释放。我们的封装纳米胶囊显示出有希望的胶质母细胞瘤组织靶向性，导致脑肿瘤中 PLK1 基因编辑效率高（高达 38.1%），高危组织中的脱靶基因编辑可忽略不计（不到 0.5%）。使用纳米胶囊治疗可延长中位生存期（68 天，而无功能性 sgRNA 治疗的小鼠为 24 天）。因此，我们的新 CRISPR-Cas9 递送系统解决了各种递送挑战，以展示基因编辑 Cas9 核糖核蛋白的安全和肿瘤特异性递送，从而改善胶质母细胞瘤治疗，这可能对其他脑部疾病具有治疗用途。
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